UE suspende medicamento Oxbryta após morte de 8 crianças
19 de outubro de 2025
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O Comitê de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) da EMA recomendou que a autorização de comercialização do medicamento para anemia falciforme Oxbryta permaneça suspensa. Esta recomendação segue medidas provisórias tomadas pelo Comitê em setembro de 2024, quando suspendeu temporariamente o medicamento para revisar dados de segurança emergentes.
Após a sua avaliação, o CHMP concluiu que os benefícios do medicamento já não superam os seus riscos. A revisão foi iniciada após dados terem demonstrado um número maior de mortes com Oxbryta do que com placebo (um tratamento simulado) num ensaio clínico e um número de mortes superior ao previsto noutro ensaio.
No primeiro estudo, que avaliou o efeito do Oxbryta em pessoas com anemia falciforme com maior risco de acidente vascular cerebral, 8 crianças tratadas com Oxbryta morreram, em comparação com 2 crianças que receberam tratamento com placebo. No segundo estudo, que avaliou o efeito do medicamento em úlceras de perna, uma complicação conhecida da anemia falciforme, 1 pessoa morreu no grupo Oxbryta durante as primeiras 12 semanas de tratamento, enquanto nenhuma morte ocorreu no grupo placebo. Na fase seguinte de 12 semanas do estudo, em que todos os pacientes receberam Oxbryta, 8 mortes adicionais foram relatadas. Os estudos também mostraram um número maior de episódios súbitos de dor intensa, incluindo crises vaso-oclusivas (COV), entre os pacientes tratados com Oxbryta em comparação com aqueles que receberam placebo.
Em 26 de setembro de 2024, o CHMP recomendou a suspensão da autorização de introdução no mercado como medida de precaução, quando surgiram novos dados de dois estudos baseados em registros, indicando que os pacientes apresentaram uma frequência maior de episódios súbitos de dor com Oxbryta do que antes do início do tratamento. Na ocasião, a EMA aconselhou profissionais de saúde e pacientes, destacando que Oxbryta não deveria mais ser prescrito e que os pacientes existentes deveriam ser transferidos para um tratamento alternativo.
Embora a análise final dos estudos de registro não tenha confirmado um aumento nos episódios súbitos de dor com Oxbryta, os ensaios clínicos recentes mostraram mais episódios súbitos de dor e mortes. Esses resultados são inconsistentes com os do ensaio clínico principal anterior que embasou a autorização do Oxbryta, que não havia demonstrado diferença entre os grupos de tratamento.
Em sua revisão, o CHMP observou que os mecanismos subjacentes ao aumento do número de mortes e complicações, incluindo episódios súbitos de dor, após o tratamento com Oxbryta nos estudos permanecem obscuros. O CHMP não encontrou uma explicação clara para o aumento dos riscos e não conseguiu identificar medidas para minimizar eficazmente esses riscos ou qualquer subgrupo de pacientes para os quais os benefícios do medicamento superassem seus riscos. Como resultado, o CHMP concluiu que a relação benefício-risco do Oxbryta não é mais favorável e a suspensão da autorização de comercialização do medicamento deve permanecer em vigor. O Oxbryta, portanto, permanecerá indisponível para prescrição por profissionais de saúde a pacientes na UE.
Ao emitir seu parecer, o CHMP também levou em consideração o aconselhamento de especialistas na área, bem como de representantes de pacientes, e consultou o comitê de segurança da EMA ( PRAC ) sobre potenciais medidas de minimização de riscos.
Mais sobre o medicamento
Oxbryta foi autorizado em fevereiro de 2022 para tratar anemia hemolítica (degradação excessiva de glóbulos vermelhos) em pacientes com 12 anos ou mais com anemia falciforme. Foi administrado isoladamente ou em conjunto com outro medicamento para anemia falciforme, chamado hidroxicarbamida. Oxbryta contém a substância ativa voxelotor.
A anemia falciforme é uma doença genética em que os indivíduos produzem uma forma anormal de hemoglobina (a proteína dos glóbulos vermelhos que transporta oxigênio). Os glóbulos vermelhos tornam-se rígidos e pegajosos, passando de um formato de disco para um formato de crescente (como uma foice).
Fontes
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