SUS realiza primeiras aplicações do zolgensma; remédio mais caro do mundo trata AME

16 de maio de 2025

 

O Governo Federal viabilizou, na rede pública de saúde, as primeiras aplicações do zolgensma, medicamento de altíssimo custo utilizado no tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME). Essa é a primeira terapia gênica incorporada ao Sistema Único de Saúde (SUS).

O medicamento é indicado exclusivamente a crianças com AME tipo 1, com até seis meses de idade, que não dependem de ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia e duas bebês, com menos de seis meses de vida, receberam a terapia simultaneamente na quarta-feira, 14 de maio, no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e no Hospital Maria Lucinda, em Recife (PE).

O zolgensma é considerado um dos medicamentos mais caros do mundo, com custo médio de R$ 7 milhões por dose única. O fornecimento gratuito no SUS foi possível graças a um modelo inovador de Acordo de Compartilhamento de Risco, firmado entre o Governo Federal e a fabricante.

O Brasil se tornou o sexto país no mundo a ofertar o medicamento em sistemas públicos de saúde, após Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha. O acordo realizado estabelece que o pagamento só será feito se o tratamento for eficaz, o que garantiu ao Brasil o menor preço lista do mundo.

O acordo

Pelo acordo, o SUS apenas pagará ao fabricante as doses usadas em pacientes que efetivamente tiverem melhora no quadro de saúde. "Um Acordo de Compartilhamento de Risco baseado em desempenho foi firmado entre a pasta e a empresa fabricante", eplicou o Ministério em março passado.

O medicamento

O onasemnogene abeparvoveque, vendido sob a marca Zolgensma, foi aprovado para uso médico nos Estados Unidos em 2019 e no Japão e na União Europeia em 2020. É indicado apenas para crianças de até dois anos de idade, sendo que sua eficácia diminui muito depois desta idade.

É usado como uma injeção intravenosa única e atua fornecendo uma nova cópia do gene que faz a proteína SMN humana e entre os efeitos colaterais comuns podem ocorrer vômitos e aumento de enzimas hepáticas.

A doença

A AME é causada por um defeito genético no gene SMN1 e não tem cura, sendo que as terapias existentes apenas tendem a estabilizar a progressão da doença.

O prognóstico, no entanto, varia consoante o tipo, desde uma esperança de vida de apenas alguns meses até fraqueza muscular ligeira com esperança de vida normal.

No Brasil, segundo o IBGE, entre os 2,8 milhões de nascidos vivos em 2023, estima-se que 287 tenham AME.

Fontes

• SUS realiza primeiras aplicações de medicamento de R$ 7 milhões para crianças com AME, Agência Gov, 16/05/2025.
• Ministério da Saúde viabiliza tratamento inovador no SUS para crianças com AME, Agência Gov, 16/05/2025.